Medicinski kanabis za epilepsiju prvo je odobrio FDA
U kontekstu sve glasnije međunarodne rasprave o tome treba li pacijentima s teškim oblicima epilepsije dopustiti upotrebu medicinske kanabisa za upravljanje svojim stanjem, Uprava za hranu i lijekove upravo je službeno odobrila jedan takav lijek.
Nedavno su međunarodni mediji bombardirali svoju publiku izvještavajući o slučaju britanske majke čiju je trgovinu medicinskom kanabisom zaplijenila carina Ujedinjenog Kraljevstva.
Žena je nosila ulje kanabisa koje je donosila u Ujedinjeno Kraljevstvo kako bi pomogla u upravljanju stanjem svog 12-godišnjeg sina koji ima težak oblik epilepsije.
Spor je na kraju naveo britanske dužnosnike da naprave iznimku za dječaka i vrate zaplijenjenu supstancu.
U Sjedinjenim Državama kanabis je legaliziran za medicinsku uporabu u nekim državama, ali donedavno još nije dobio odobrenje Uprave za hranu i lijekove (FDA), kao siguran u liječenju ili liječenju bilo kojeg zdravstvenog stanja.
No, u ponedjeljak je FDA konačno odobrila upotrebu oralne otopine kanabidiola (CBD) nazvane Epidiolex za liječenje dva rijetka oblika epilepsije - Lennox-Gastautov sindrom i Dravet sindrom - kod pacijenata u dobi od 2 godine i više.
Iako je CBD izveden iz biljke marjiuana Kanabis sativa, ne izaziva stanje opijenosti. "Visoko" je umjesto toga uzrokovano drugom komponentom kanabisa nazvanom tetrahidrokanabinol (THC).
"FDA [podupire] istraživanja u ovom području već dugi niz godina", napominje povjerenik FDA dr. Scott Gottlieb u službenoj izjavi. "Ali marihuana je spoj s Priloga I s poznatim rizicima."
Uprava za suzbijanje droga (DEA) tvrdi da su tvari s Priloga I "definirane kao lijekovi koji trenutno nisu prihvaćeni u medicinskoj primjeni i imaju veliku mogućnost zlouporabe."
Iz tog razloga, dr. Gottlieb precizira da je FDA trebala vidjeti čvrste dokaze koji udovoljavaju rigoroznim kriterijima, prije nego što odobri bilo koji lijek koji proizlazi iz kanabisa za medicinsku terapiju. A Epidiolex je prvi lijek koji je postigao ove visoke standarde.
“Ovo je važan medicinski napredak. Ali također je važno napomenuti da ovo nije odobrenje marihuane ili svih njezinih komponenata “, naglašava Povjerenica.
„Ovo je odobrenje jednog određenog CBD lijeka za određenu upotrebu. Temeljilo se na dobro kontroliranim kliničkim ispitivanjima koja su procjenjivala upotrebu ovog spoja u liječenju određenog stanja ”, dodaje.
Liječenje rijetke i teške epilepsije
Dva stanja koja će liječiti ovaj novi lijek - Lennox – Gastautov sindrom i Dravetov sindrom - rijetke su i teške vrste epilepsije s dječjim početkom.
Lennox – Gastautov sindrom najčešće započinje u dobi između 3-5 godina i karakteriziran je čestim napadajima, od kojih su mnogi tonični - što uključuje naglo ukočenost mišića udova i drugih dijelova tijela.
Praktično sva djeca s dijagnozom ovog stanja također imaju intelektualne smetnje, a većini od njih također je potrebna pomoć u osnovnim svakodnevnim aktivnostima.
Dravet sindrom pojavljuje se u prvoj godini dojenačke dobi, a započinje febrilnim napadajima. Druge vrste napadaja također se doživljavaju kako stanje napreduje. Tu spadaju mioklonski napadaji, karakterizirani kratkim, nekontroliranim grčevima mišića.
Neka djeca mogu razviti i stanje poznato pod nazivom "status epilepticus", u kojem doživljavaju kontinuirane napadaje koji zahtijevaju hitnu intervenciju. Pacijenti s ovim sindromom često također razvijaju loše jezične sposobnosti, oslabljene motoričke sposobnosti i hiperaktivnost, pa će im biti teško povezati se s drugima.
"Teško kontrolirani napadaji koje pacijenti sa Dravet sindromom i Lennox – Gastautovim sindromom imaju snažan utjecaj na kvalitetu života ovih pacijenata", napominje dr. Billy Dunn, direktor Odjela za neurološke proizvode u FDA-ovom centru za procjenu i istraživanje lijekova.
"Uz još jednu važnu mogućnost liječenja za pacijente Lennox – Gastaut, ovo prvo odobrenje lijeka posebno za pacijente s Dravetom [sindromom] pružit će značajno i potrebno poboljšanje u terapijskom pristupu zbrinjavanju osoba s ovim stanjem."
Potencijalni rizici i nuspojave
Epidiolex je testiran u tri randomizirana, dvostruko slijepa, s placebom kontrolirana ispitivanja, koja su otkrila da je lijek, kada se uzima zajedno s drugim lijekovima, učinkovit u smanjenju učestalosti napadaja u bolesnika s Lennox-Gastautovim ili Dravetovim sindromom.
Također su zabilježene nuspojave, a najčešće su: letargija, umor, smanjen apetit, povišeni jetreni enzimi, proljev, osip, slabost, nesanica, loš san i infekcije.
Također se moraju uzeti u obzir ozbiljniji rizici, iako FDA napominje da takvi problemi mogu nastati u vezi s bilo kojim lijekom za epilepsiju. Ti rizici mogu biti: samoubilačke ideje, pokušaji samoubojstva, povećana agresivnost ili uznemirenost, depresija i napadi panike.
Ozljeda jetre također je moguća, iako su prijavljeni slučajevi, općenito govoreći, bili blagi. Ipak, to može biti faktor rizika za ozbiljnije probleme povezane s jetrom.
"Današnje odobrenje", kaže dr. Gottlieb, "pokazuje našu predanost znanstvenom procesu i suradnju s programerima proizvoda na tržištu koji proizvode na bazi marihuane."
"I dalje smo predani našem zlatnom standardu za razvoj i pregled proizvoda", dodaje. "Takav postupak osigurava da su sve nove terapije marihuane i njezinih sastojaka sigurne, učinkovite i proizvedene u visokoj i dosljednoj kvaliteti."
"I što je najvažnije", zaključuje povjerenik FDA, "da su se ti proizvodi pokazali sigurnima i učinkovitima za pacijente."
